La autorización de un tratamiento subcutáneo diario representa una alternativa para pacientes con hemofilia A o B que desarrollaron inhibidores, buscando reducir sangrados y mejorar la calidad de vida.
La hemofilia es una enfermedad hereditaria poco frecuente que afecta la capacidad de coagulación de la sangre, lo que puede generar sangrados prolongados ante traumatismos mínimos o de forma espontánea. Recientemente, la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat) aprobó una nueva terapia para un grupo específico de pacientes: aquellos con hemofilia A o B que han desarrollado inhibidores, una respuesta inmunitaria que neutraliza los tratamientos de reemplazo estándar.
La novedad consiste en un fármaco (concizumab) que se administra mediante una inyección subcutánea diaria con una lapicera prellenada, similar a la utilizada para la insulina. Este método reemplaza las infusiones endovenosas que requieren acceso venoso frecuente. Según los datos del estudio clínico fase 3 que respaldó la aprobación, realizado en 133 varones de 12 años o más, el tratamiento logró una reducción del 86% en los sangrados que requirieron intervención, en comparación con la ausencia de profilaxis.
«Es un avance muy significativo para las personas con hemofilia que desarrollaron inhibidores, una de las complicaciones más desafiantes», señaló Gabriela Sciuccati, médica hematóloga pediatra y exjefa del Servicio de Hematología del Hospital Garrahan. Guillermo Arbesú, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Humberto Notti de Mendoza, explicó que la hemofilia se debe a la deficiencia de ciertos factores de coagulación (VIII o IX) y que, en los casos graves, los pacientes tienen menos del 1% de estos factores.
La terapia tradicional de reemplazo intravenoso, si bien ha cambiado el curso de la enfermedad, implica una carga importante para el paciente, con aplicaciones varias veces por semana y la necesidad de mantener accesos venosos. La aparición de inhibidores, que afecta a entre el 10% y el 30% de los pacientes, complica aún más el manejo. La nueva alternativa apunta no solo a la eficacia clínica, con una mediana global de sangrados reportada en cero durante el estudio, sino también a una mayor autonomía para el paciente, facilitando actividades como trabajar, viajar o sostener una rutina diaria con un tratamiento menos invasivo.