Un estudio publicado en la revista Med informó que dos pacientes con neuromielitis óptica, una enfermedad autoinmune que afecta el sistema nervioso central, permanecieron sin recaídas durante 15 y 16 años tras recibir un trasplante alogénico de células hematopoyéticas. Los anticuerpos causantes de la patología desaparecieron de forma permanente.
La neuromielitis óptica es un trastorno del sistema nervioso central que provoca inflamación de los nervios en los ojos y la médula espinal. Ocurre cuando el sistema inmunitario ataca a las células del propio organismo, lo que la clasifica como una enfermedad autoinmune. Según la Clínica Mayo, a menudo se diagnostica erróneamente como esclerosis múltiple, aunque se trata de una patología diferente. La neuromielitis óptica puede causar ceguera, debilidad en brazos y piernas, espasmos dolorosos, pérdida de sensibilidad, vómitos, hipo y problemas de vejiga o intestinos.
Un estudio liderado por investigadores del Instituto Científico IRCCS San Raffaele, en Italia, y publicado en la revista Med, reportó la remisión de dos pacientes de 28 años con neuromielitis óptica tras un trasplante alogénico de células hematopoyéticas (alloHCT). El procedimiento reemplazó el sistema inmunitario de los pacientes por el de un donante. Tras 15 y 16 años de seguimiento, ambos pacientes no presentaron recaídas ni requirieron inmunosupresión continuada. Los anticuerpos AQP4-IgG, responsables de la enfermedad, desaparecieron de forma permanente.
El estudio describe que antes del trasplante, los pacientes —un hombre y una mujer— recibieron quimioterapia con fludarabina y treosulfán para eliminar las células B del sistema inmunitario, que producen los anticuerpos AQP4-IgG que atacan a los astrocitos. Luego, se introdujeron en el torrente sanguíneo células madre sanas del donante, que se multiplicaron y reconstruyeron las defensas del organismo desde cero, sin los anticuerpos patógenos.
Los tratamientos actuales para la neuromielitis óptica permiten controlar el cuadro clínico, pero no siempre funcionan, son costosos, implican riesgos y las recaídas son frecuentes. Los autores del estudio señalaron que ninguna terapia aprobada permite mantener a los pacientes sin tratamiento y, al mismo tiempo, lograr un control sostenido de la enfermedad con desaparición completa de los anticuerpos patógenos. Este elemento diferencia a estos dos casos del arsenal terapéutico habitual.
Según ScienceAlert, el alloHCT ya se había probado en cáncer, anemia falciforme y, en contadas ocasiones, en neuromielitis óptica. La diferencia de este trabajo es que recoge el seguimiento más prolongado comunicado hasta la fecha en pacientes con esta patología: 15 y 16 años. En ese período, el paciente varón mejoró su función neurológica, tuvo dos hijos y retomó una vida normal. La paciente mostró una mejoría menos acusada, pero alcanzó una buena calidad de vida, no necesitó más medicación y recuperó parte del uso de los brazos.
Los investigadores añadieron que los nuevos sistemas inmunitarios de ambos se mantuvieron estables y mostraron rasgos compatibles con una mejor regulación inmunitaria. No obstante, insistieron en que se trata de una muestra de solo dos personas. El trasplante conlleva riesgos: el hombre desarrolló una inmunodeficiencia crónica que requirió suplementación con anticuerpos y sufrió un episodio de ganglios linfáticos inflamados que se resolvió por sí solo. En la mujer apareció un cáncer de vejiga tratado con cirugía. La causa del problema inmunitario del hombre sigue sin explicación, y no se demostró que ninguna de las dos complicaciones fuese consecuencia directa del trasplante.
Los investigadores consideraron que estos resultados sugieren que, en casos seleccionados, la sustitución del sistema inmunitario puede lograr un control duradero de la enfermedad e incluso una posible curación. Sin embargo, señalaron que serán necesarios estudios más amplios para confirmar la seguridad del procedimiento e identificar qué pacientes pueden beneficiarse.